如何让AAV在体内实现特异性表达？

2021-12-01   # 1

1.原位注射AAV。采用局部原位注射的方式，比如脑立体定位注射、肌肉定点注射、肝实质注射、心肌原位注射等，使得病毒只在局部范围内扩散，从而实现组织特异性的感染。2.正确的AAV血清型选择。不同的AAV血清型具有不同的衣壳蛋白空间结构，而AAV感染细胞是通过其蛋白衣壳与细胞表面受体结合实现的。通过对AAV衣壳蛋白的改造，获得组织特异性血清型，使其识别特定的细胞表面受体，即可实现AAV特异性感染相应的细胞，从而实现特异性的基因调控。3.组织特异性启动子。4.AAV和工具小鼠联用。