ASO和siRNA有什么区别？

siRNA是小分子干扰RNA，通常以双链的形式存在，单链形式发挥作用。其作用原理是siRNA通过序列确认找到目标RNA，然后与Ago蛋白结合形成RISC，破坏目的mRNA，达到沉默效果。

Antisense oligonucleotides(ASO)，反义寡核苷酸。其作用原理是ASO先锁定目标RNA，然后通过RNase H将目标RNA切断从而使蛋白无法表达。由于RNase H存在于细胞核内以及核外，所以ASO不止作用于mRNA，也可以调控一些noncoding(非编码)RNA。而这也是ASO相对于siRNA的优势，因为绝大部分siRNA只能在细胞核外工作。