是什么原因让AAV成为基因治疗的明星载体？

2021-12-01   # 1

1.安全性高。AAV本身就是一种复制缺陷型的病毒，野生型AAV不能自我复制，通常只有如腺病毒或疱疹病毒同时感染细胞的情况下，AAV才能完成复制。2.免疫原性低3.重组AAV可长期稳定表达外源基因4.有较强的靶向性。它可以使用各种血清型衣壳蛋白进行包装，从而获得针对不同组织的靶向感染能力。再搭配组织特异性启动子一起使用，使得AAV载体在体内的基因表达比其他载体系统更精确。